12-01-2020, 11:07
Spinraza owszem, jest refundowana w Polsce od niedawna, ale nie usuwa przyczyny choroby. Tymczasem Zolgensma jest terapią genową, która podana jednokrotnie trwale usuwa przyczynę poprzez wprowadzenie poprawnego wariantu wadliwego genu powodującego chorobę. Ten drugi lek nie jest jeszcze w ogóle zarejestrowany na terenie UE.

